لماذا تحتاج الولايات المتحدة إلى استراتيجية موحدة قائمة على المهمة للابتكار في مجال الصحة

على مدار 80 عامًا، ساهمت الأبحاث المدعومة اتحاديًا في الولايات المتحدة في تعزيز التقدم العلمي والتكنولوجي، بما في ذلك الإنترنت واستكشاف الفضاء وتطوير أشباه الموصلات والتكنولوجيات الحيوية. في الطب الحيوي، أدت الابتكارات إلى اللقاحات والعلاجات، والاختراقات في علاج السرطان ورعاية القلب والأوعية الدموية، وتحقيق مكاسب في متوسط ​​العمر المتوقع ونوعية الحياة.

كيف يمكن للبيانات أن تساعد في توجيه سياسة تمويل المعاهد الوطنية للصحة

ومع ذلك، فإن تسارع وتيرة الإبداع، جنبا إلى جنب مع تعقيد وحجم التحديات المجتمعية اليوم، يتطلب تحولا في كيفية تحديد أولويات الاستثمارات البحثية وإدارتها. على سبيل المثال، الذكاء الاصطناعيوالبيانات الضخمة و المعلومات الصحية التي يتم جمعها بشكل مستمر تمكن من التنبؤ واستراتيجيات الوقاية أكثر دقة. ومن الممكن أن يؤدي مثل هذا التقدم إلى تقليل عبء المرض من خلال اكتشاف المخاطر في وقت مبكر، وتقديم تدخلات شخصية، وتحسين نتائج العلاج.

إن تنفيذ الاختراقات في الولايات المتحدة قد اتبع تقليديًا الإطار “الخطي” المنصوص عليه في تقرير المستشار العلمي فانيفار بوش عام 1945 للرئيس الأمريكي آنذاك هاري إس ترومان¹. في نموذج بوش.. تقوم الحكومة الفيدرالية بتوزيع الأموال من خلال وكالاتها; وينتج الأكاديميون اكتشافات تترجمها الشركات إلى تطبيقات تجارية؛ وتعمل حقوق الملكية الفكرية على تعزيز استثمارات القطاع الخاص وأسواقه. وقد حفز هذا الإطار عقودا من المكاسب الاقتصادية والتكنولوجية، وتم تقليده في جميع أنحاء العالم. إلا أن تركيز القطاع الخاص المتزايد على الحد من المخاطر وتعظيم العائدات يؤدي إلى تشويه أولويات البحث على نحو لم يتوقعه بوش.

تركز الشركات على بعض الأمراض على حساب أمراض أخرى. على سبيل المثال، في عام 2022، كانت أكثر من نصف موافقات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الأدوية الجديدة مخصصة لتلك التي تستهدف السرطان والأمراض النادرة.². وتدر مثل هذه المناطق إيرادات عالية بسبب ارتفاع أسعار الأدوية، واستعداد الناس لدفع ثمن أحدث العلاجات، كما أن مسارات الموافقة المتسارعة تقلل من وقت الوصول إلى السوق. بالنسبة للأمراض المفهومة جيدًا مثل تلك التي لها أهداف علاجية واضحة، فإن مخاطر التطوير بالنسبة للجهات الراعية منخفضة.

على النقيض من ذلك، شكلت العلاجات النفسية الجديدة 4.8% فقط من موافقات إدارة الغذاء والدواء في الفترة من 2018 إلى 2022.³، على الرغم من أن أكثر من واحد من كل خمسة بالغين في الولايات المتحدة العيش مع المرض العقلي في عام 2022 (انظر go.nature.com/4tygtd5). ربما تم تأجيل المطورين من دخول هذا المجال، لأن فهم آليات المرض المعقدة محدود، وغالبًا ما تفشل التجارب السريرية، مما يزيد من التكلفة، وعدم اليقين، والمخاطر.

كما أن النهج الذي يحركه السوق في الأساس يشجع الشركات على إطالة أمد الاحتكارات والحد من المنافسة من جانب الإصدارات العامة من الأدوية. يمكن إطالة العمر التجاري للمنتج من خلال تنويع تركيباته وطرق إدارته وطرق استخدامه. إن الحفاظ على حماية براءات الاختراع والحصرية في السوق يعيق حصول المرضى على العلاجات بأسعار معقولة، وساهم في زيادة متوسط ​​أسعار الأدوية الـ 12 الأكثر مبيعًا في الولايات المتحدة بين عامي 2012 و2019 بنسبة 68%.⁴.

يتطلب التصدي للتحديات المجتمعية المتمثلة في الأمن الصحي والأمراض المزمنة وعافية السكان اتباع نهج متعدد التخصصات طويل الأجل، وهو أمر يصعب تحقيقه من خلال المنح الحكومية النموذجية التي تتراوح مدتها من أربع إلى خمس سنوات. يمكن أن تستغرق الترجمة إلى العيادة وتجارب المتابعة أكثر من عقد من الزمن.

هناك حاجة إلى إصلاحات لضمان قدرة الجمهور على الاستفادة بشكل مناسب من الاستثمارات البحثية التي يتم تمويلها عن طريق الضرائب. إن وجود استراتيجية منسقة تعمل على إيجاد التوازن بين حوافز السوق والاحتياجات العامة أمر ضروري لتشكيل الحقبة القادمة من التقدم الطبي الحيوي.

هنا، نوضح كيف يمكن للولايات المتحدة أن تتبنى إطارًا استراتيجيًا قائمًا على المهمة للابتكار الطبي الحيوي. وهي تتألف من ثلاثة مكونات: مهمة واضحة ومحددة بشكل جيد؛ هيكل تنظيمي وتحفيزي يتوافق مع المهمة؛ وتوسيع الشراكات بين القطاعين العام والخاص.

تحديد مهمة واضحة

تاريخياً، تقاسمت نجاحات الابتكار الرئيسية خصائص مشتركة. وتشمل هذه المهام الواضحة الموجهة نحو الأهداف والمرتبطة بالاحتياجات المجتمعية الملحة ونهجًا تعاونيًا مشتركًا بين القطاعات.

على سبيل المثال، نجح برنامج أبولو الفضائي في إنزال رواد فضاء على سطح القمر من خلال تعبئة القطاعين العام والخاص ــ بما في ذلك صناعة الطيران ــ في هيكل تشغيلي تقوده الحكومة. عملت عملية Warp Speed، وهي شراكة بين القطاعين العام والخاص بقيادة وزارتي الصحة والدفاع في الولايات المتحدة، على تسريع عملية تطوير وتوزيع لقاحات كوفيد-19. جمع مشروع الجينوم البشري بين قيادة الوكالات الأمريكية والتعاون الدولي والبنية التحتية والتقنيات من القطاع الخاص لتسلسل أول جينوم بشري كامل.

ومن أجل تطبيق نفس قوة التركيز على أبحاث الطب الحيوي الحديثة لتلبية الاحتياجات الصحية المجتمعية، يجب على الولايات المتحدة الآن إنتاج رؤية وطنية استراتيجية. دول أخرى تفعل ذلك. على سبيل المثال، تضع سنغافورة إستراتيجيتها البحثية الوطنية كل خمس سنوات (انظر go.nature.com/4bktucq). وتحدد الصين أهدافا قابلة للقياس لاستثماراتها في العلوم والتكنولوجيا قبل 15 عاما⁵. وتحدد المملكة المتحدة أولويات شراكاتها بين صناعة علوم الحياة والخدمة الصحية الوطنية⁶. وتحدد بعثات الاتحاد الأوروبي التابعة للاتحاد الأوروبي، والتي تندرج تحت برنامج هورايزون أوروبا البحثي، أهدافًا حول موضوعات يتم متابعتها من خلال التعاون بين القطاعين العام والخاص. ويتم إنشاؤها من قبل مجالس استشارية تضم خبراء وصانعي السياسات مع مدخلات من الصناعة والمواطنين (انظر go.nature.com/4bzrwyt).

تبتعد المعاهد الوطنية للصحة عن العلوم الموجهة من قبل الوكالة

كخطوة أولى للولايات المتحدة، نقترح اتباع توصيات تقرير عام 2024 الصادر عن الأكاديمية الوطنية الأمريكية للطب⁷، والتي دعت الرئيس والكونغرس إلى إنشاء هيئة استشارية لتطوير مثل هذه الرؤية الوطنية الإستراتيجية (كان MHL محررًا وكان VJD عضوًا في اللجنة المكلفة بإعداد هذا التقرير).

وستضم الهيئة الاستشارية خبراء بارزين من مجموعة متنوعة من التخصصات والقطاعات، بما في ذلك الأوساط الأكاديمية والصناعة والاقتصاد والعمل الخيري والوكالات الفيدرالية. وستشمل مسؤولياتها إصدار أولويات البحث الوطنية، وتحديد الفرص المتاحة للشراكات بين القطاعين العام والخاص، وتقديم المشورة للوكالات الفيدرالية بشأن مخصصات التمويل، وتطوير آليات للمشاركة العامة في وضع جداول أعمال البحوث. نوصي بميثاق وتفويضات قابلة للتجديد لمدة سبع إلى عشر سنوات لضمان الاستمرارية بعد الانتخابات الفيدرالية ودورات ميزانية الكونجرس. ويجب أن تعمل الهيئة مع الوكالات الفيدرالية والمجلس الاقتصادي الوطني ومجلس السياسة المحلية لضمان مشاركة جميع المجموعات ذات الصلة.

لمواءمة أولويات البحث مع الاحتياجات الصحية الوطنية، يجب على الهيئة الاستشارية إجراء تقييمات تعتمد على البيانات لتحديد وتقييم عبء المرض وتأثير المرض والاحتياجات الطبية غير الملباة – على النحو المقترح في تقرير عام 2025 الصادر عن الأكاديميات الوطنية للعلوم والهندسة والطب.⁸. ستقوم الهيئة بإعداد تقرير سنوي للكونغرس ومراجعة عقدية لتوجيه الأولويات والاستراتيجيات الوطنية. وتشمل المجالات ذات الأولوية الأعباء الصحية التي لها تأثير اقتصادي كبير؛ والاحتياجات الطبية والمجتمعية غير الملباة؛ والفجوات المستمرة في الترجمة والوصول إلى فوائد الابتكار عندما يكون الاستثمار في الصناعة منخفضًا ويعتبر محفوفًا بالمخاطر مع عوائد منخفضة.

ويختلف هذا النهج عن النظام الحالي في ناحيتين مهمتين. أولاً، سيتم تحديد الأولويات من خلال تقييم متكامل قائم على البيانات عبر الوكالات بدلاً من الخروج بشكل أساسي من جداول الأعمال على مستوى المؤسسات، أو اهتمامات الكونجرس، أو حوافز السوق. ثانياً، يجب التركيز على الاستراتيجيات المنسقة والمتعددة الوكالات والمشتركة بين القطاعات.

ويهدف هذا النهج القائم على المهمة إلى زيادة، وليس تقليل، البحوث التي يقودها الفضول والتي يقودها المحققون والتشغيل العادي للشركات. ومن خلال تفعيل التمويل عبر الحكومة والأوساط الأكاديمية والمؤسسات الخيرية والصناعية، سيساعد هذا النهج في إزالة مخاطر العمل في المناطق التي لم تتمكن قوى السوق وحدها من تحديد عائد كافٍ على الاستثمار فيها. كما أنه سيوفر فرصًا إضافية للعلماء للعمل معًا بغض النظر عن مؤسستهم.

مواءمة التمويل واللوائح والحوافز

بمجرد تحديد مهمة استراتيجية قائمة على الأدلة، يصبح من الضروري وجود إطار تنظيمي وإداري متوازن – إطار يحمي من المخاطر مع تمكين الابتكار. ونظرًا للتقدم السريع في التكنولوجيا الحيوية والذكاء الاصطناعي والصحة الرقمية، يجب أن تكون الأنظمة قابلة للتكيف، وتضمن السلامة والأمن والنزاهة الأخلاقية دون خنق التقدم.

ويجب أن تجمع الحوكمة بين وسائل الحماية لتقليل المخاطر في مجالات مثل الأخلاقيات، ومعايير البيانات، وفحص الأمن البيولوجي، والتزامات الشفافية، مع آليات الرقابة التكيفية التي تتطور مع ظهور الأدلة. وينبغي لها أن توجه الاستثمار العام نحو تحقيق نتائج تعزز الصحة والمرونة الاقتصادية والقدرة التنافسية الوطنية.

ويتطلب تحقيق هذا التوازن اتخاذ إجراءات منسقة من جانب الوكالات الفيدرالية والممولين والجهات التنظيمية والأنظمة الصحية لمواءمة الحوافز مع القيمة العامة.

ولابد من وضع إطار موحد لتقييم العائد المجتمعي على الاستثمار ــ على غرار النماذج المستخدمة في تخطيط البنية الأساسية، والإبداع الدفاعي، وأنظمة الطاقة ــ من خلال عملية مشتركة بين الوكالات. وسيقود ذلك مكتب البيت الأبيض لسياسة العلوم والتكنولوجيا بالتعاون مع المعاهد الوطنية الأمريكية للصحة، ومؤسسة العلوم الوطنية، ومكتب الإدارة والميزانية، فضلاً عن الوكالات الاقتصادية ذات الصلة.

ما هي الأدوية الآمنة أثناء الحمل؟ هناك نقص مروع في البيانات

على سبيل المثال، تستخدم وكالة مشاريع الأبحاث المتقدمة – الطاقة التقييم التقني والاقتصادي لتقييم الجدوى الفنية والجدوى الاقتصادية والفوائد المحتملة للمنتج. يمكن لنهج مماثل في مجال الصحة أن يجمع بين النمذجة الوبائية واقتصاديات الصحة وتوقعات التنفيذ لتقدير التأثيرات السكانية المحتملة على المدى الطويل في ظل سيناريوهات اعتماد مختلفة.

وبوسع الحكومة الفيدرالية أن تستفيد من قوتها الشرائية لتحفيز الطلب على المنتجات الصحية ذات الأولوية، كما فعلت في صناعات أشباه الموصلات والفضاء المبكرة. وقد يشمل ذلك لقاحات الجيل التالي والعوامل المضادة للميكروبات، والتشخيص المتقدم وتقنيات الكشف المبكر، والبنية التحتية الآمنة للبيانات الصحية، ومنصات التصنيع المحلية المرنة للأدوية الأساسية وأدوات الصحة الرقمية. إن خلق أسواق قابلة للحياة لهذه الابتكارات من شأنه أن يضمن حصولها على استثمار مستدام.